"Sleeping Beauty" is de molecule van het jaar

Springend gen bekroond met veelbelovende toepassingen in gentherapie

Transposon springt van de ene locus naar de andere © University of Wisconsin Madison
voorlezen

Een springend gen genaamd "Sleeping Beauty" is de molecule van het jaar 2009. Deze gensequentie, geïsoleerd uit genetisch gemodificeerde visgenomen en genetisch gemodificeerde DNA-sequentie, wordt als veelbelovend beschouwd voor gebruik in gentherapie. Het maakt gerichte introductie van genen mogelijk en is veiliger dan virale genentaxi's.

Transposons zijn DNA-secties die hun locatie in het genoom kunnen veranderen en zichzelf kunnen kopiëren. Deze springgenen zorgen er dus ook voor dat het genetische materiaal in de loop van de evolutie kan veranderen. Bijna de helft van het menselijk genoom, schatten genetische onderzoekers, is afkomstig van dergelijke transposons. De overgrote meerderheid van hen is nu echter inactief vanwege genetische veranderingen en vormt tegenwoordig een integraal onderdeel van ons genoom.

Zsuzsanna Izsvák en Zoltán Ivics van het Max Delbrück Center (MDC) Berlin-Buch zijn er meer dan tien jaar geleden in geslaagd een springgen te "herleven" van vissentransposons die vermoedelijk zo'n 20 miljoen jaar geleden actief waren geweest. Ze noemden het in verwijzing naar het sprookje van Grimm'sche "Sleeping Beauty", omdat ze het na een lange slaap hadden gewekt.

Opnieuw gewekt transposon als een gentaxi

Om het beter te gebruiken als een hulpmiddel voor genafgifte en incorporatie, veranderden wetenschappers de DNA-volgorde van hun transposon. Ze slaagden erin om genen in cellen van gewervelde dieren zo efficiënt te injecteren als voorheen alleen mogelijk was met onschadelijke virussen als gentaxi's.

Een internationale jury beoordeelde dit "hyperactieve transposon" als revolutionair en koos het uit 15 moleculen. Dit werd aangekondigd door de International Society for Molecular and Cell Biology and Biotechnology Protocols and Researches (ISMCBBPR). Dit is de eerste keer dat een lab buiten de VS deze prijs heeft ontvangen. Op de "European Society of Gene and Cell Therapy" -conferentie in Hannover in november 2009 hebben onderzoekers 'Sleeping Beauty' al beoordeeld als een doorbraak voor gen- en celtherapie. tonen

(Max Delbrück Center for Molecular Medicine (MDC), 20.01.2010 - NPO)